Continua il “duello biomedico” tra Stati Uniti e Cina. Questa volta a sferrare il colpo sono stati i ricercatori americani, a neanche un giorno di distanza dall’annuncio da parte degli scienziati cinesi di aver testato, per la prima volta sull’uomo, una tecnica di ingegneria genetica per combattere il cancro. Un gruppo di studiosi del Salk Institute di La Jolla ha infatti riferito di esser riusciti a restituire la vista a topi di laboratorio ciechi a causa della retinite pigmentosa, grazie a una nuova tecnica definita il Santo Graal dell’editing genetico. I risultati sono stati pubblicati sulla rivista Nature.
Questa nuova tecnologia permette di modificare il Dna e riparare i “geni malati” per trattare potenzialmente malattie oggi incurabili e prolungare addirittura la durata della vita umana. Fino ad ora, non era possibile alterare i geni nelle cellule del cervello, cuore, fegato e occhi. Insomma negli organi dove hanno origine molte malattie letali e invalidanti. Poiché le cellule di questi organi vitali tendono a non dividersi, è infatti difficile riuscire ad apportare modifiche. Ad esempio, la tecnica utilizzata dai ricercatori cinesi, la “tradizionale” Crispr-Cas9, è efficace nel modificare il Dna delle cellule che si dividono in grandi organi, come la pelle o l’intestino. Ma non negli organi, in cui le cellule non si dividono. Crispr-Cas9, infatti, utilizza i normali meccanismi di divisione delle cellule, consentendo di inserire il Dna e incorporarlo in siti ben precisi all’interno del genoma. I ricercatori del Salk Institute ritengono invece che la loro tecnologia, non solo funzioni nelle cellule che non si dividono, ma che sia 10 volte più efficiente nell’incorporare nuovo Dna in colture di cellule in divisione.
Gli studiosi americani sono convinti di avere tra le mani una nuova tecnologia in grado di “tagliare” senza intoppi e delicatamente il Dna di queste cellule. “Siamo molto eccitati per questa tecnologia perchè abbiamo scoperto che è qualcosa che non poteva essere fatta prima”, ha spiegato Juan Carlos Izpisua Belmonte, uno dei ricercatori dello studio. “Per la prima volta siamo stati in grado di entrare nelle cellule che non si dividono – ha aggiunto – e modificare il Dna come volevamo. Le possibili applicazioni di questa scoperta sono enormi“. Si tratterebbe di uno strumento promettente sia per la ricerca che per la medicina. Per riuscire a dimostralo i ricercatori hanno testato la tecnologia sui topi fatti nascere con la retinite pigmentosa, una malattia che causa la cecità. In particolare gli studiosi hanno sfruttato un percorso di riparazione del Dna, chiamato NHEJ (non-homologous end-joining), che ha il compito di aggiustare le rotture del Dna, ricongiungendo le estremità dei filamenti originali. Si tratta di un meccanismo di riparazione che viene utilizzato di routine dalle cellule. I ricercatori hanno combinato la Crispr-Cas9 con questo meccanismo, in modo da inserire nuovo Dna in un sito preciso nelle cellule che non si dividono. Hanno così creato un sorta di “pacchetto” con le istruzioni, chiamato Hiti, inviato tramite un virus inattivato a una coltura di neuroni derivata da cellule staminali embrionali umane. Una volta che Hiti ha raggiunto il cervello dei topi adulti si ha avuto la conferma che era possibile utilizzare questo metodo nelle cellule che non si dividono.
La tecnica è stata poi testata sui topi con retinite pigmentosa. In pratica, gli scienziati hanno inviato negli occhi degli animali una copia funzionante del gene Mertz, uno di quelli danneggiati nella retinite pigmentosa. Ebbene, in cinque settimane i topi erano di nuovo in grado di rispondere agli stimoli luminosi e hanno superato i test sulla vista, confermando che la retina stava guarendo. Infatti, dopo la procedura, i topi hanno ripreso parzialmente la vista. “Nessuno lo ha fatto prima”, ha detto Keiichiro Suzuki, uno degli autori principali dello studio. Il prossimo passo dei ricercatori sarà quello di migliorare l’efficienza della “consegna” di Hiti.
Commenti recenti