Washington – La Food and drug administration (Fda), l’agenzia americana responsabile della regolamentazione di farmaci e alimenti, ha approvato ieri il primo trattamento che consiste nel modificare geneticamente le cellule dei pazienti per combattere il cancro. Si tratta di un passo definito dalla stessa Fda come “storico” che segna l’ingresso della medicina “in una nuova frontiera”.
Il trattamento si chiama Kymriah, di proprietà’ della Novartis, ed è stato approvato contro la leucemia linfoblastica acuta, una forma di leucemia aggressiva, come “ultima spiaggia”, qualora non funzionassero le terapie standard. Kymriah è stato definito “farmaco vivente” perchè agisce attivamente insegnando alle cellule dei pazienti a riconoscere le cellule tumorali e ad attaccarle.
In particolare, Kymriah prevede l’utilizzo dei linfociti T chimerici (CAR-T), particolari cellule del sistema immunitario. Da un campione di sangue del paziente si estraggono i linfociti T che vengono poi coltivati in laboratorio. In seguito si utilizza un virus “inattivo” per trasportare all’interno dei linfociti T un gene con le istruzioni per identificare le cellule tumorali e distruggerle. Il trattamento viene quindi preparato “su misura” del paziente ed è efficace dopo una sola infusione. Il suo costo si aggira intorno ai 475mila dollari.
L’approvazione è arrivata in seguito i risultati raggiunti in un test clinico condotto su 63 bambini e giovani adulti gravemente malati. Ebbene, la malattia è andata in remissione entro tre mesi nell’83 per cento dei casi, un risultato senza precedenti. Il primo paziente a essere sottoposto a questo trattamento fu una bambina di 6 anni nel 2012 a Philadelphia che fino ad oggi non ha avuto nessuna ricaduta. “Questo è un modo completamente nuovo di curare il cancro”, ha detto ieri durante una conference call il dottor Stephan Grupp del Children’s Hospital di Filadelfia che ha guidato lo studio di Novartis.
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